FDA准辉瑞公司一款用于治疗儿童出血性疾病的药物

　　辉瑞公司周一表示，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其药物Hympavzi用于预防或减少儿童及部分血友病患者的出血发作频率。

　　此次批准使辉瑞的Hympavzi成为首个可用于6至11岁B型血友病儿童患者的非凝血因子疗法，无论患者是否存在抑制剂。

　　监管机构还将适用范围扩大至12岁及以上、存在抑制剂（一种抗体）的A型或B型血友病患者。

　　Hympavzi此前已获批用于12岁及以上、体内未产生阻碍凝血蛋白合成的抗体的患者。

　　该药物通过自动注射笔皮下给药，是每周往往需要多次输注的静脉注射疗法的替代方案。

　　血友病是一种罕见疾病，患者因体内缺乏足够的凝血蛋白（即凝血因子）而导致血液难以凝固，从而在受伤或手术后引发自发性严重出血。

　　其中，最常见的A型血友病是由凝血因子VIII缺乏或水平低下引起的；而B型血友病则由凝血因子IX缺乏或水平低下引起。

　　在该后期临床试验中，Hympavzi显著降低了患有A型或B型血友病且伴有抑制剂的12岁及以上成人和青少年的平均年化出血率。